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去铁酮吗
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没有做成药
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地中海贫血是遗传类疾病
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主要发病人群在东南亚
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还有部分非洲的黑人群体
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欧美的医药公司做头孢都来不及
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哪里愿意在这方面做投入
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王思胜轻轻摇头
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不抱希望的道
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地中海贫血的患者总数并不多
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而且有去铁胺在用……
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重症患者连20岁都活不到
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人数当然不多
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表面上沉默着
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心里却是极不自在
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第七百五十五章
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讲台上的照片
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对杨锐造成了很大的冲击
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重型的地中海贫血是非常严重的致死性疾病
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而且因为是遗传性疾病
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对极幼龄的儿童就会造成极恐怖的伤害
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面色苍白和发育不良在最初几个月的时候就会显现出来
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骨髓代偿性增生
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就会让骨骼变大
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掌骨
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肋骨和长骨的表现只是其中之一
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颅骨的改变却会让一岁的孩子就变的与众不同
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隆起的额头和颧骨
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塌陷的鼻梁
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加宽的两眼间距
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会让任何人看了以后
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都心生不忍和难受
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肿大的肝脾和其他铁元素沉积的内脏
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对内造成脏器损害
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对外还会让皮包骨的儿童腹部鼓起
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令整个人像是电影里的可怖僵尸
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如果只是照片
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或者是杨锐所不了解的疑难杂症
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还不至于让杨锐的心情起伏
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在杨锐的知识体系里
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地中海贫血症虽然尚未被治愈
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却有极大的可能被控制
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现代医学并没有传统医学的神力
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现代医学能够治愈的病症其实很少
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针对大部分疾病
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现代医学的目标都是控制而非治愈
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如果能够让平均早逝年龄20岁不到的重型地中海贫血患者增加10年的寿命
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甚至增加20年的寿命
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同时改善他们的生活质量
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那重型地中海贫血
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都会从一种可怖的疾病
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变成一种可怕的疾病
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增加寿命只是其中之一
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最主要的是改善患者的生活质量
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重型和中型的地中海贫血患者是需要长期输血的
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为了去除长期输血产生的铁元素富集
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又需要长期注射去铁胺
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一名儿童从两三岁开始
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就要经常输血
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经常注射药物
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那是一种什么感觉
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别的孩子读幼儿园的时候
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重型地中海贫血的儿童
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已经全身变形
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浑身没一块完整的皮肤了
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杨锐所说的去铁酮也并不能完全取代去铁胺的作用
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但有一点很重要
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去铁酮能够口服
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而且效力更强
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它虽然不能解决患者需要长期输血的问题――这需要骨髓移植――但能解决患者长期注射药物的问题
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为了此项改善
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杨锐是否值得投注精力到地中海贫血的药物开发中去呢
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任何药物的开发都不是简单的事
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全世界的医药公司这么多
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每年又有多少种药物在欧美国家上市
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以美国为标杆的话
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通常是低于50的两位数
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有时候只有十多种
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在生物公司破万
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医药公司破千
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全世界药企都想登陆的美国
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每年也只有两位数的新药上市
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开发一款新药的难度可想而知
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或许开发本身对杨锐不是什么难事
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但一期临床试验
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二期临床试验
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三期临床试验和FDa又或者药监局的批准
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可不是什么轻松的事
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哪怕是辉瑞这样的超级医药公司
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做一轮新药的临床试验
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也都要脱不止一层皮的
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而脱皮的痛苦过程
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往往要延续三年乃至十年
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就理智上来讲
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杨锐其实更相信基础研究的重要性
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就比如治疗地中海贫血的药物
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去铁胺的开发有赖于铁螯合剂的发现
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这是一种链球菌发酵液中提取的天然产物
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也是微生物学与生物化学的联合研究成果
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而杨锐提出的去铁酮
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正如他所言
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